欧盟批准首个治疗HAE急性发作皮下注射药物Firazyr

2017/10/30 15:37      生物谷

英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已批准Firazyr(icatibant,艾替班特注射液)用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂(C1-INH)缺乏导致的遗传性血管性水肿(HAE)。此次批准,使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也是唯一一个皮下注射药物。在欧盟,Firazyr于2008年获批上市,用于C1-INH缺乏的成人患者对症治疗HAE急性发作。

Firazyr的有效成分为icatibant(艾替班特),这是一种特异性的缓激肽B2受体拮抗剂,旨在通过阻断水肿形成的关键介质——缓激肽发挥作用。

HAE是一种罕见的遗传性疾病,该病是由于患者血液内缺乏C1-INH,引起补体系统紊乱,导致异常症状。具体而言,HAE患者经常会在面部、四肢、胃肠道等部位发生反复发作的局限性水肿,该病不仅会使患者处于虚弱与痛苦之中,更有可能因为喉咙部位肿胀发生窒息,危及患者生命。据估计,在全球范围内,HAE的发病率为1万至5万分之一。HAE症状常在儿童期出现,而攻击可发生在任何年龄,早期发病可能预示一个更为严重的疾病进程。

Firazyr儿科适应症的获批,是基于一项开放标签、非随机、单组研究,该研究入组了32例儿科HAE患者。疗效组包括11例儿童和11例青少年患者。主要终点是基于研究者评估的复合治疗后症状评分所确定的症状开始缓解时间(TOSR),定义为治疗后复合症状评分实现20%或以上改善且任何单一组分评分无恶化的最早时间。

总体而言,Firazyr治疗的中位TOSR为1.0小时,儿童和青少年之间无差异。超过70%的患者在1.1小时经历症状缓解,超过90%的患者在治疗后2小时经历症状缓解。安全性方面,接受皮下注射Firazyr治疗的大多数儿科患者发生注射部位反应,包括红斑、肿胀、灼热感、皮肤疼痛和瘙痒,这些症状多为轻度至中度,并于成人患者中已报道的治疗反应一致。研究中,Firazyr的耐受性良好,在HAE发作时皮下注射一剂Firazyr就能快速缓解病情。

鉴于HAE发作的不可预知性和致衰性,Firazyr将为儿科患者提供一种新的治疗选择,通过皮下注射就能针对HAE急性发作提供迅速的症状缓解。Shire表示,Firazyr将在今年第四季度在欧盟上市用于儿科患者的治疗。

(原标题:欧盟批准首个对症治疗遗传性血管性水肿(HAE)儿科患者急性发作的皮下注射药物Firazyr)

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